유니큐어($QURE) FDA 우선심사…심사 목표일 2027년 5월
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핵심 포인트
- 유니큐어의 헌팅턴병 유전자치료 후보물질 허가 신청이 FDA에 접수됐다.
- 신청은 기존 1·2상 36개월 추적 자료를 바탕으로 했으며, 48개월 결과는 제출 뒤 공개됐다.
- 유니큐어(uniQure, $QURE)의 헌팅턴병 유전자치료 후보물질 허가 신청이 미국 식품의약국(FDA)의 우선심사 대상으로 지정됐다.
본문
유니큐어의 헌팅턴병 유전자치료 후보물질 허가 신청이 FDA에 접수됐다. 신청은 기존 1·2상 36개월 추적 자료를 바탕으로 했으며, 48개월 결과는 제출 뒤 공개됐다. 유니큐어(uniQure, $QURE)의 헌팅턴병 유전자치료 후보물질 허가 신청이 미국 식품의약국(FDA)의 우선심사 대상으로 지정됐다. 유니큐어는 2일 발표문에서 FDA가 이페준티르진 이닐파르보벡(AMT-130)의 생물의약품 허가 신청(BLA)을 접수하고 우선심사로 지정했다고 밝혔다. 지정만으로 의약품이 승인되는 것은 아니며, FDA는 우선심사가 승인에 필요한 과학·의학적 기준을 바꾸지 않는다고 설명한다. 회의 날짜는 정해지지 않았으며, 심사 목표 조치일은 자문위원회 일정과 별도로 설정된 FDA의 심사 결과 목표일이다. 유니큐어는 AMT-130이 승인되면 헌팅턴병 진행을 늦추는 첫 치료제가 될 수 있다고 밝혔다.
이는 회사가 제시한 가능성으로, 실제 치료 효과와 허가 여부는 FDA 심사를 거쳐야 한다.
유니큐어가 9월 29일 미 증권거래위원회(SEC)에 제출한 자료에는 고용량 투여군의 결과가 담겼다. 고용량 투여 환자 12명의 복합 헌팅턴병 평가척도(cUHDRS) 기준 질병 진행 속도는 외부 대조군보다 44% 느렸다. 후보물질 투여군과 표준치료군을 2대 1로 무작위 배정하고, 36개월 시점의 TFC를 주요 평가변수로 삼는 설계다. 회사는 2일 발표문에서 2026년 말까지 미국에서 환자 선별을 시작할 계획이라고 밝혔다.